“Corregir” genomas para combatir el VIH

corregir genomasEn 2007, un paciente de SIDA llamado Timothy Ray Brown recibió en Berlín un trasplante de médula ósea y años después seguía técnicamente “curado”, sin rastro de virus en sus células sanguíneas. Lo que convirtió a Brown en el primer caso de curación de esta enfermedad fue el hecho de que las células de la médula ósea del donante tenían una mutación en el gen que se encarga de fabricar un receptor de membrana conocido como CCR5, que es el que utiliza el VIH para entrar en los linfocitos y destruirlos. Dicha mutación es bastante frecuente en europeos, al parecer debido a que también protegía frente a la entrada del virus de la viruela que asoló nuestro continente en el siglo XVIII. De hecho, las personas que tienen las dos copias de este gen mutadas son muy resistentes a la infección por VIH.

Ahora, la revista médica New England Journal of Medicine publica los resultados del primer ensayo clínico con una nueva terapia basada en esta misma mutación. Los investigadores seleccionaron doce pacientes que estaban tomando terapia anti-retroviral y no tenían rastros de virus en su sangre; en seis de ellos la cantidad de linfocitos había vuelto a aumentar gracias a los anti-retroviales, pero los otros seis seguían con niveles muy bajos de linfocitos (aunque el virus era indetectable). En todos los pacientes se llevó a cabo un tratamiento experimental: obtener linfocitos del enfermo, modificarlos genéticamente en el laboratorio para mutar una copia de CCR5, crecerlos hasta tener una gran cantidad y volver a infundirlos al mismo sujeto. El objetivo era comprobar la seguridad y ausencia de efectos secundarios del procedimiento, pero algunos datos sugieren además que podría estar siendo efectivo contra el VIH.

Por ejemplo, en los seis pacientes que habían respondido a los anti-retrovirales los investigadores retiraron poco a poco el tratamiento durante 12 semanas y vieron que los virus aumentaban más lentamente y los linfocitos persistían más tiempo de lo habitual. De hecho, en uno de los pacientes no se vio aumento de VIH en todo ese tiempo, y curiosamente resultó que ese paciente ya tenía una copia mutada del gen. O sea, que tener ambas copias del gen inactivas puede ser la clave para la eficacia de esta nueva estrategia. Por desgracia, el procedimiento utilizado no es muy eficaz a la hora de mutar las dos copias, pero en los últimos años se han venido desarrollando nuevas herramientas para la corrección de genomas y es probable que en un futuro sea posible. Habrá que esperar a tener datos de más pacientes, pero se trata de una nueva vía muy esperanzadora.

Un 2012 notable

A la espera de que la revista científica Science publique su clásico artículo sobre el “Breakthrough of the Year”, o sea, el descubrimiento más significativo aparecido en la literatura científica durante el año que termina, su rival la revista Nature ha publicado una lista de lo que considera los avances más notables del 2012. Como es habitual cada año, en A Ciencia Cierta ya habíamos contado varios de ellos.

Sobre la identificación de nuevos genes implicados en el autismo, tuvimos ocasión de hablar en este post. Ahí decíamos que estos descubrimientos abren nuevas perspectivas para la comprensión y el tratamiento de esta enfermedad, y los expertos opinan lo mismo. Lo importante es que las aplicacioens puedan llegar pronto.

El envejecimiento y la longevidad son temas recurrentes que despiertan muchísimo interés. En septiembre nos hicimos eco de un importante trabajo en el que, después de estudiar un grupo de monos durante nada menos que 25 años, se demostraban los efectos beneficiosos de una dieta baja en calorías.

Y también comentamos, como no podía ser de otra manera, el descubrimiento de qué genes del virus VIH son importantes para la eficacia de la única vacuna que hasta ahora ha funcionado medianamente bien.

Otros “notables” del año, según Nature, han sido los estudios sobre la relación entre las células cancerosas y el “ambiente” que las rodea dentro del cuerpo, el descubrimiento de una nueva hormona que transforma la grasa normal en un raro tipo de grasa llamada “grasa parda”, avances sobre la respuesta del sistema inmune frente a tumores, más descubrimientos en torno a las bacterias intestinales y, finalmente, la identificación de las preciadas células madre del ovario. Temas apasionantes que, sin duda, seguirán dando que hablar en 2013. Ahí nos veremos…