Un nuevo tipo de fármacos para muchas enfermedades

proteínas mal plegadasCuando se trata de proteínas, lo realmente importante es el plegamiento. Cierto que una proteína es una larga cadena de aminoácidos, pero dicha cadena se ha de plegar sobre sí misma de una forma muy concreta hasta adquirir una estructura tridimensional que es crucial para que pueda llevar a cabo correctamente su función. Por eso, no es de extrañar que los defectos en el plegamiento de diversas proteínas, habitualmente como resultado de alguna mutación que cambia la secuencia de aminoácidos de la molécula, sea la causa de muchas enfermedades. Hasta ahora no se sabía muy bien cómo corregir esto, pero en los últimos años se vienen desarrollando pequeños compuestos que intentar evitar el plegamiento incorrecto. Ahora, científicos de Estados Unidos han desarrollado un nuevo tipo de fármacos que podría corregir muchos de estos defectos.

Lo que sucede es que cuando una proteína se pliega mal, es “secuestrada” por el sistema de control de calidad de la célula, evitando que vaya al lugar donde debería actuar. Las “farmacoperonas”, que así se denominan las nuevas moléculas, van directamente a la raíz del problema: entran en la célula y corrigen los efectos provocados por las proteínas mal plegadas. Así de sencillo, por increíble que parezca. Estos nuevos fármacos están diseñados de tal modo que se adaptan a la proteína en cuestión y hacen que la célula la reconozca como “buena” y le permita llegar al lugar donde realiza su función normal. En el caso que nos ocupa, publicado recientemente en la revista PNAS, los investigadores inyectaron una farmacoperona en la sangre de ratones con mutaciones en el receptor de una hormona del cerebro, mutación que les hace estériles. Tras el tratamiento, los animales recuperaron la función hormonal y la fertilidad.

Es evidente que esto abre un panorama bastante amplio de posibles tratamientos en el futuro, para enfermedades que van desde Alzheimer o Parkinson (en que el incorrecto plegamiento de proteínas es muy importante) hasta otras como la fibrosis quística. El tiempo lo dirá si tales promesas se hacen realidad.

Aquí lo tenéis explicado en tres minutos:

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