Terapia génica para curar hemofilia en perros

perro hemofiliaLa hemofilia es una de las enfermedades genéticas más frecuentes y mejor conocidas, afectando a un varón de cada 10.000 más o menos. Como es sabido, se debe a mutaciones en genes que dirigen la fabricación de factores de coagulación, por lo que las personas afectadas tienen una excesiva tendencia a sangrar y a menudo sufren hemorragias internas. Los tratamientos actuales consisten en la infusión periódica del factor de coagulación ausente, pero son molestos y muy costosos. Hace un par de años, una terapia génica (comentada también en estas páginas) logró curar a seis pacientes que sufrían hemofilia B (en la que está afectado un factor de coagulación llamado Factor IX). Ahora, un equipo de investigadores de Estados Unidos publica en la revista Nature Communications un estudio que aplica la terapia génica al otro gran tipo de hemofilia, la Hemofilia A.

En el caso de la hemofilia A, el factor de coagulación que está ausente es el Factor VIII. Por la propia biología de esta proteína (cómo se fabrica y se procesa) es más difícil producirla de modo estable utilizando terapia génica. Además, a veces los pacientes desarrollan anticuerpos contra las terapias. En este nuevo estudio, realizado en un modelo canino de la enfermedad, los científicos parecen haber superado estos obstáculos. Diseñaron un nuevo tipo de virus que se dirige preferentemente hacia las plaquetas, esas pequeñas células que viajan en la sangre y que también participan en la coagulación. El virus lleva el gen que codifica el factor VIII de modo que dentro de las plaquetas se fabrica la proteína correcta y se acumula en unos gránulos, lo cual parece protegerla frente al ataque del sistema inmune. Tres perros hemofílicos tratados con este virus llevan ya más de dos años sin síntomas de la enfermedad.

Los científicos quieren probar ahora esta terapia en humanos, porque podría realmente suponer un avance monumental en el tratamiento de una enfermedad tan frecuente y con tantas consecuencias socio-sanitarias.

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