Nuevo tratamiento de ratones con enanismo

acondroplasiaLa acondroplasia es una enfermedad genética que da lugar a la forma más común de “enanismo”. El problema reside en las señales que regulan el crecimiento de los huesos. Una de estas señales es un factor de crecimiento que se une a un receptor específico que está en la superficie de las células. En condiciones normales, cuando el factor se une al receptor éste envía señales que inducen el crecimiento de los huesos. Pero esto debe estar ajustado muy finamente, para que no haya un exceso ni un defecto de activación. En los pacientes con acondroplasia, en cambio, hay mutaciones que provocan una respuesta “exagerada” del receptor, por lo que los cartílagos de crecimiento de los huesos se cierran prematuramente. El tratamiento de esta enfermedad no es nada sencillo, pero ahora investigadores franceses acaban de publicar la curación de ratones de laboratorio.

La investigación, aparecida en la revista Science, utiliza una proteína que se inyectó debajo de la piel de ratones acondroplásicos, dos veces por semana durante tres semanas, coincidiendo con el periodo de crecimiento de los animales. Sorprendentemente, el tratamiento restableció el correcto crecimiento de los ratones. Y más importante aún, también redujo las cifras de mortalidad ya que mejoró otras complicaciones de la enfermedad, como el fallo respiratorio o algún tipo de parálisis.

Lo curioso es que la nueva proteína “mágica” no es más que una versión más corta del mismo receptor que tienen las células. Al haber perdido un pequeño trozo, este receptor modificado no se introduce en la membrana celular sino que se queda en el exterior. Allí se une con el factor de crecimiento, lo “atrapa” e impide su unión con el verdadero receptor que está en la membrana. De esta forma, evita esas señales “desbocadas” que causan la enfermedad.

No deja de tener su gracia que esta forma “truncada” del receptor hubiese sido descubierta por científicos japoneses hace unos doce años, y que no se sepa muy bien qué hace en las células. Es bonito que después de tanto tiempo haya inspirado una estrategia que podría significar el primer paso para un tratamiento realmente curativo de esta enfermedad.

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