Ratones con Síndrome de Down que mejoran…

En el Síndrome de Down, la existencia de una copia extra del cromosoma 21 conduce a una situación de “dosis” excesivamente alta para varios cientos de genes. Lo cual da lugar a una serie de cambios bastante complejos, que desembocan -entre otras cosas- en alteraciones del cerebro asociadas con problemas de aprendizaje y memoria. Hace años, unos científicos crearon un tipo de ratón transgénico (o sea, ratones en los que se ha modificado el genoma de algún modo) que reproduce bastante bien los problemas cerebrales y de aprendizaje característicos de los enfermos. Por ejemplo, estos animales tienen reducido el tamaño del cerebelo (una región que se encarga de coordinar los movimientos). Tampoco son capaces de completar con éxito una prueba que mide la memoria, y que consiste en navegar por una piscina hacia puntos concretos. Estos animales, lógicamente, son extremadamente útiles para entender cómo se desarrolla el Síndrome de Down.  Investigadores de Estados Unidos han utilizado ahora este mismo modelo para demostrar la eficacia que podría tener un nuevo tratamiento contra la enfermedad.

Los científicos sabían que hay una ruta de transmisión de señales dentro de las células que está afectada en esta enfermedad, de ahí que se centraran en la búsqueda de compuestos químicos que la potencien (lo que en términos técnicos se llama un “agonista”, lo contrario a un “antagonista”). Potenciando la actividad de esta ruta en ratones recién nacidos pudieron comprobar que el tamaño del cerebelo se normalizó a medida que los ratones se hacían adultos, como era de esperar. Para aprovechar el experimento, sometieron a los animales a otras pruebas, entre ellas la del laberinto en la piscina. Con enorme sorpresa comprobaron que los ratones tratados una sola vez al nacer fueron capaces de superar la prueba prácticamente con la misma eficacia que ratones normales. Esto indica que los problemas relacionados con la memoria y el aprendizaje también mejoraron notablemente, lo cual es bastante sorprendente porque estos procesos tienen lugar en una región cerebral completamente distinta, en la que no sabía que fuera importante la actividad de esta ruta de señales.

Como siempre insisto en estas páginas, todavía es pronto para probar este tratamiento en humanos. Lo interesante es que identifica un proceso celular que está implicado en varias de las alteraciones típicas de esta enfermedad, y que podemos controlar ese proceso mediante fármacos concretos. Aunque la utilización de este mismo compuesto está descartada en humanos, porque podría tener muchos efectos secundarios, el hallazgo abre la puerta al diseño de moléculas similares que sean seguran y que puedan ensayarse un día en niños con Síndrome de Down. Esperemos que ese día llegue cuanto antes.

Anuncios

Responder

Introduce tus datos o haz clic en un icono para iniciar sesión:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión / Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión / Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión / Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión / Cambiar )

Conectando a %s