Construyen un virus contra la ceguera

Llevamos años oyendo hablar de la terapia génica para curar diversas enfermedades, entre ellas algunas que afectan al ojo y son causa de ceguera. Habitualmente, el problema está en una de las capas del ojo llamada retina, y se utilizan virus para transportar hasta la retina los genes que pueden curar la enfermedad. Pero la retina es compleja y está formada no sólo por los receptores de luz (conos y bastones) sino también por células de diverso tipo. Por eso, lo habitual es inyectar el virus directamente detrás del ojo, justo por debajo de la retina, lo cual tiene riesgos evidentes. De pronto, el panorama ha cambiado totalmente.

Bueno, quizás no tan “de pronto”, porque ha llevado 14 años de trabajo a investigadores de la Universidad de Berkeley, en California, hacer “evolucionar” un virus hasta conseguir que sea capaz de viajar desde el líquido que está dentro del ojo hasta la retina. Tras años de trabajo utilizando una técnica que se llama “evolución dirigida”, los científicos probaron miles de versiones de un virus adeno-asociado, un tipo de virus muy utilizado en terapia génica. Las versiones se distinguían en que tenían diferentes moléculas en su superficie y gracias a ello tenían afinidad por distintos tipos de células. Finalmente, dieron con un virus que puede ser inyectado en el humor vítreo y es capaz de viajar por sí solo hasta la retina, entrar en ella e introducir el gen terapéutico incluso en las células de las zonas más profundas.

En animales de laboratorio, el resultado ha sido espectacular. Por ejemplo, en ratones que sufren enfermedades similares a algunos tipos de ceguera humana, el nuevo virus funcionó tan bien que los animales prácticamente recuperaron la visión normal. Y en un mono normal, que tiene un ojo mucho más parecido al humano, el virus fue capaz de viajar desde el vítreo y entrar en la mayoría de las células de la retina. Aunque en estas páginas tenemos mucho cuidado en no crear falsas expectativas, me parece que este avance contribuirá significativamente a aliviar muchos tipos de ceguera humana en los próximos años.

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