Corrige las erratas de tu genoma

Hay motivos para pensar que dentro de unos años será posible limpiar nuestros genomas de todos esos pequeños “errores” que nos predisponen a sufrir enfermedades como cáncer, diabetes o Alzheimer. Para ello es necesario avanzar mucho en eso que se viene llamando terapia génica, y un par de artículos recientes muestran que vamos en la dirección correcta.

Por un lado, parece que se ha descubierto una nueva forma de cortar y corregir “letras” del genoma con un grado de especificidad y sencillez nunca vistos. En los últimos años ya se había avanzado notablemente en este campo: en 2011, la revista Science escogió estas tecnologías como “Método del Año”. Pero el año pasado, unos investigadores descubrieron otra manera de hacerlo que funcionaba muy bien con los genomas de bacterias. Ahora, dos publicaciones aparecidas en la misma revista demuestran que también funciona en células humanas y de ratón. La nueva tecnología utiliza una proteína llamada Cas9, funciona cinco veces mejor que las técnicas anteriores, y es muy sencilla de realizar, así que parece que lo tiene todo. Los expertos dicen que va a revolucionar este campo.

Por otro lado, científicos de la Universidad de Missouri han dado un paso de gigante en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética muy frecuente que debilita los músculos y puede llegar a causar la muerte. El problema de las terapias génicas que se han probado hasta ahora para esta enfermedad es que el gen es enorme, por lo que los investigadores tienen que usar versiones reducidas del mismo y ninguna había dado buenos resultados en los modelos animales de este enfermedad. Los científicos han logrado diseñar un nuevo “minigen” que ha aliviado los síntomas en perros que sufren una enfermedad muy parecida a la humana, por lo que hay muchas probabilidades de que también sea efectiva en pacientes con esta dolencia.

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