Otro éxito de la terapia génica

Probablemente la hemofilia es una de las enfermedades genéticas más conocidas, no sólo porque afecta a buena parte de la población, sino por su carácter “real”: la Reina Victoria (de Inglaterra) transmitía una mutación causante de la enfermedad, por lo que varios de sus descendientes varones -de varias familias reales europeas- la padecieron. La causa es la ausencia de un factor de coagulación llamado Factor IX (“nueve”, en números romanos), por lo que los enfermos sufren hemorragias repetidas que pueden provocar complicaciones importantes. El único tratamiento existente es la infusión preventiva de Factor IX durante toda la vida de los pacientes, pero un estudio publicado en la revista médica New England Journal of Medicine demuestra que la terapia génica podría curar esta enfermedad en un futuro cercano.

Investigadores británicos y norteamericanos inyectaron, en seis pacientes con hemofilia, un virus que transporta al hígado el gen que permite fabricar la versión “correcta” del Factor IX de la coagulación. Transcurrido más de medio año desde la inyección, todos los enfermos fabricaron cantidades detectables del factor, y cuatro de ellos pudieron dejar las infusiones de Factor IX y llevan una vida normal.

Evidentemente se trata de un trabajo preliminar, pero los resultados son tremendamente esperanzadores. Si esta terapia puede extenderse, significará el fin de las inyecciones repetidas de Factor IX para estos enfermos. Además, las consecuencias económicas pueden ser importantes ya que se calcula que el tratamiento actual con infusiones de Factor IX cuesta entre 150.000 y 300.000 dólares al año por enfermo (unos 20 millones de dólares a lo largo de la vida de un paciente), mientras que esta terapia estaría en torno a los 30.000 dólares y probablemente sólo habría que administrarla una vez en la vida.

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3 Comments

    1. Ufff, hace un año de esto, pero supongo que lo más directo es dirigirse al autor del trabajo que recibe correspondencia sobre el mismo:
      Dr. Amit C. Nathwani
      UCL Cancer Institute, Paul O’Gorman Bldg., University College London
      72 Huntley St., London WC1E 6BT
      United Kingdom

      Su mail es a.nathwani@ucl.ac.uk

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