Tijeras mágicas para corregir el genoma

La deficiencia de alfa-1 antitripsina (A1AT) es una enfermedad hereditaria muy frecuente, debida a mutaciones en el gen que fabrica esta proteína. La mutación de las dos copias del gen provoca un déficit severo de A1AT, lo cual conduce a problemas pulmonares y hepáticos que pueden poner en peligro la vida de los enfermos. Como muchas otras enfermedades, podría curarse con células madre, pero antes es necesario corregir las mutaciones en esas células. Un equipo internacional de científicos, con participación española incluida, acaba de demostrar que esto es posible, publicando sus resultados en la revista Nature.

Los investigadores crearon células madre pluripotenciales inducidas, a partir de células de la piel de varios enfermos. Utilizando técnicas moleculares de vanguardia (una combinación de “tijeras” moleculares con genes saltarines), lograron corregir la mutación que causa la enfermedad en las dos copias del gen de la A1AT. Después convirtieron estas células madre en hepatocitos (las células del hígado) y comprobaron que fabrican cantidades normales de A1AT. Y no sólo eso: los hepatocitos también funcionaban correctamente incluso después de ser transplantados a hígados de ratones.

Es concocido que las células pluripotenciales, tanto embrionarias como inducidas, acumulan daños genéticos que dificultan su utilización en medicina. Por ello, los científicos analizaron con detalle las células para identificar estas alteraciones. Además, ninguno de los animales transplantados desarrolló tumores, lo cual da esperanzas de que esta tecnología pueda aplicarse algún día para corregir las mutaciones responsables de otras enfermedades hereditarias.

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