Curación de un tipo de hemofilia en ratones

Con la cantidad de mutaciones genéticas que causan enfermedades y que predisponen a sufrir dolencias comunes, uno se pregunta cuándo seremos capaces de corregir específicamente defectos genéticos, es decir, cambiar una letra “errónea” de nuestro genoma por la letra “buena”. La cosa es tremendamente complicada, pero investigadores de Philadelphia acaban de demostrar que es posible, tal y como publican en la revista científica Nature.

Los científicos crearon un ratón con el gen humano de un factor de coagulación. Las mutaciones de dicho factor causan un tipo de hemofilia, enfermedad caracterizada por un defecto de la coagulación que provoca una facilidad exagerada para sangrar. Una vez obtenidos estos ratones que desarrollan la hemofilia humana, los investigadores inyectaron en la sangre o en la barriga de los animales unas moléculas que fueron capaces de corregir específicamente el error genético causante de la enfermedad. Los animales fabricaron el factor de coagulación a unos niveles en torno al 5% de lo que es habitual en humanos, pero esta pequeña cantidad fue suficiente para normalizar las pruebas de laboratorio que miden el funcionamiento de la coagulación. En pocas palabras, los ratones quedaron curados de la enfermedad.

Las moléculas curativas iban transportadas en unos virus que las llevaron al hígado, que es donde se fabrica este factor de coagulación. Lógicamente, esto es sólo el comienzo de un largo camino para conseguir hacer esto mismo en humanos, y corregir defectos genéticos en otras partes del cuerpo. Pero con este trabajo se demuestra que es posible hacerlo con las tecnologías que tenemos a nuestra disposición. Quizás la medicina del futuro consista en corregir todos los pequeños y grandes errores de nuestros genomas.

Y como faltan diez minutos para el chupinazo, pues eso: ¡Viva San Fermín!

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